Gentherapie-Virus kann bei manchen Patienten Tumore auslösen
Der am häufigsten eingesetzte Virus zur Übertragung von Genen in Patienten galt lange als sicher. Eine Reihe von Fällen zeigt nun, dass er unter bestimmten Umständen Krebs verursachen kann.
Kleine Viren, sogenannte Adeno-assoziierte Viren, werden eingesetzt, um Patienten eine funktionierende Kopie eines defekten Gens zu liefern. Sie kommen unter anderem bei der spinalen Muskelatrophie zum Einsatz, einer schweren Muskelerkrankung. Weltweit wurden Tausende von Patienten mit Gentherapien behandelt, die auf diesen Viren basieren.
Wissenschaftler diskutierten jahrelang, ob AAVs Krebs auslösen können. Forscher und Kliniker, die die Fälle beschrieben haben, sagen, die Evidenzlage aus diesem Jahr sei eindeutig genug, um die Frage zu beantworten: Ja, AAVs können in bestimmten Fällen Tumore verursachen.
Wie groß ist das Risiko?
Wie häufig das vorkommt und welche Faktoren das Risiko bestimmen, ist noch nicht geklärt. Die Evidenzlage stützt sich auf eine Reihe gemeldeter Einzelfälle, nicht auf eine systematische Studie an einer repräsentativen Population. Das Tumorrisiko muss gegen den Nutzen der Gentherapie selbst abgewogen werden – bei manchen Erkrankungen ist sie lebensrettend.
Ein Neurologe der University of Rochester erklärte, die neuen Erkenntnisse würden die Risikoabwägung für bestimmte Patienten verändern, und nannte dabei ausdrücklich jene mit spinaler Muskelatrophie. Forscher hoffen nun, besser zu verstehen, wann und warum AAVs tumorauslösend wirken können, um sicherere Varianten entwickeln zu können.
Wie es weitergeht
Die Befunde gelten nicht für alle Gentherapien gleichermaßen. Welche Anwendungen das größte Risiko bergen und wie es beim Design von Therapien der nächsten Generation verringert werden kann, ist Gegenstand laufender Forschung. Regulatorische Gespräche darüber, wie dieses Risiko bewertet und kommuniziert werden soll, haben bereits begonnen.
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