Herzmedikament gescheitert: Was das Studienergebnis bedeutet
Ein viel beachtetes Herzmedikament von AstraZeneca ist in einer großen Phase-3-Studie gescheitert. Das Ergebnis hat auch Konsequenzen für ein Konkurrenzunternehmen, das ein ähnliches Mittel entwickelt.
Bei einer Erkrankung namens ATTR-CM (Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie) faltet sich ein Protein namens Transthyretin fehlerhaft und lagert sich im Herzgewebe ab, wodurch das Herz steifer wird und schlechter pumpen kann. Zwei Wirkstoffklassen befinden sich in der Erprobung: sogenannte Silencer, die die Produktion des schädlichen Proteins blockieren, sowie Stabilisatoren, die eine Fehlfaltung des Proteins von vornherein verhindern.
AstraZeneca testete einen Silencer zusätzlich zu einem Stabilisator. Das Ergebnis überraschte die Fachwelt. Die Forschenden berichteten, dass Patientinnen und Patienten, die bereits einen Stabilisator einnahmen, durch die zusätzliche Gabe des Silencers keinen weiteren Nutzen hatten. Dieser Befund war stark genug, um die gesamte Phase-3-Studie zum Scheitern zu bringen. Die Ergebnisse wurden auf dem Kongress der European Society of Cardiology vorgestellt.
Was das für Kombinationstherapien bedeutet
Die Befunde legen nahe, dass Stabilisatoren das Transthyretin-Protein bereits so wirksam in Schach halten, dass ein zusätzlicher Silencer kaum noch etwas bewirken kann. Das hat weitreichende Folgen für die Planung künftiger Kombinationsstudien in diesem Bereich. Zugleich zeigt es, dass ein Wirkstoff mit überzeugenderem theoretischen Mechanismus in der Praxis nicht zwangsläufig besser abschneidet als eine etablierte Therapie.
Alnylam, das einen vergleichbaren Silencer gegen Herz- und Nervenkomplikationen durch Transthyretin-Ablagerungen entwickelt, verfolgt die Ergebnisse aufmerksam. Ob dieser Misserfolg Alnylams Ansatz beeinflussen wird, lässt sich derzeit nicht sagen. Fachleute weisen darauf hin, dass die untersuchten Patientengruppen und eingesetzten Wirkstoffe nicht identisch sind, was direkte Vergleiche erschwert.
Für Betroffene ändert sich nichts
Für Menschen, die heute mit ATTR-CM leben, stehen die vorhandenen Stabilisatoren unverändert zur Verfügung. Das Scheitern der Studie macht jedoch deutlich, wie schwer es ist, die bestehende Behandlung dieser Erkrankung zu übertreffen. Für die Longevity-Forschung liefert das Ergebnis eine wichtige Lektion: Wirkstoffe, die einzeln mechanistisch sinnvoll sind, entfalten in Kombination nicht automatisch einen größeren Effekt.
Want to research this yourself?
Search for example:
- transthyretin amyloid cardiomyopathy treatment
- TTR silencer stabiliser combination therapy
- ATTR-CM clinical trial outcome