Neues Medikament bremst Muskelschwund bei spinaler Muskelatrophie
Ein neu zugelassenes Medikament greift erstmals direkt in den Mechanismus ein, der bei spinaler Muskelatrophie zum Muskelschwund führt. Die zugrundeliegende Biologie hat dabei auch Bezüge zum allgemeinen Muskelabbau im Alter.
Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene Erkrankung, bei der Nervenzellen im Rückenmark absterben und die Muskulatur fortschreitend schwächer wird. Bisherige Therapien setzen am SMN2-Gen an, das die Produktion eines Proteins unterstützt, welches diese Nervenzellen teilweise am Leben erhält. Ein neues Medikament, Isembyld, wählt einen anderen Ansatz: Es hemmt Myostatin, ein Protein, das das Muskelwachstum aktiv unterdrückt.
Was die Studie zeigte
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Isembyld auf Basis einer klinischen Studie mit Kindern und jungen Erwachsenen mit SMA zugelassen, die bereits eine SMN2-gerichtete Therapie erhielten. Die Forschenden berichten, dass Patientinnen und Patienten in der Isembyld-Gruppe ihre motorischen Fähigkeiten nach einem Jahr verbesserten, während die Placebo-Gruppe einen Rückgang verzeichnete. Dieser Unterschied war statistisch signifikant.
Das Medikament ist für Erwachsene und Kinder ab zwei Jahren zugelassen, die bereits eine SMN2-gerichtete Therapie erhalten. Die Kombination scheint wirksamer zu sein als jede der beiden Behandlungen allein.
Bedeutung für das Altern
Die Hemmung von Myostatin beschäftigt Forschende schon länger als möglicher Ansatz gegen altersbedingten Muskelschwund (Sarkopenie). Mit zunehmendem Alter nimmt die Muskelmasse ab – unter anderem, weil das System, das das Muskelwachstum unterdrückt, zunehmend die Oberhand gewinnt. Ob eine Myostatin-Hemmung auch bei alternden Menschen ohne Muskelerkrankung sicher und wirksam ist, bleibt eine eigenständige Frage, die klinisch noch nicht beantwortet wurde.
Die Zulassung von Isembyld belegt, dass eine Myostatin-Hemmung beim Menschen klinisch wirksam sein kann – ein Machbarkeitsnachweis mit Relevanz für die breitere Muskelforschung. Gleichwohl ist Vorsicht angebracht: SMA-Patientinnen und -Patienten sind kein repräsentatives Modell für normales Altern.
Suchbegriffe zum Weiterlesen: myostatin inhibition muscle preservation ageing | spinal muscular atrophy SMN2 combination therapy | sarcopenia myostatin clinical trials