Injektion mit epigenetischer Restaurierung zeigt erste Signale bei Glaukom
Glaukom schädigt den Sehnerv und führt zu irreversiblem Sehverlust. Eine neue Behandlung versucht, das rückgängig zu machen, indem sie das biologische Alter der Zellen zurücksetzt. Erste Ergebnisse am Menschen liegen nun vor.
Life Biosciences hat Zwischendaten aus einer Phase-1-Studie zu ER-100 veröffentlicht. Das Präparat wird als einzelne Injektion in das Auge von Patienten mit Offenwinkelglaukom verabreicht – einer verbreiteten Form, bei der ein langsam ansteigender Augeninnendruck den Sehnerv schrittweise schädigt. Die Studie war auf die Beurteilung von Sicherheit und Verträglichkeit ausgelegt, nicht auf Wirksamkeit.
ER-100 überträgt drei Transkriptionsfaktoren – Proteine, die steuern, welche Gene in einer Zelle aktiv sind – über einen viralen Vektor. Zusammen werden sie als OSK bezeichnet. Die Expression dieser Faktoren wird anschließend acht Wochen lang durch ein täglich eingenommenes orales Antibiotikum (Doxycyclin) aktiviert. Die zugrundeliegende Idee: Die OSK-Expression setzt den epigenetischen Zustand der Zellen auf ein jüngeres Profil zurück – ein Ansatz, der als epigenetisches Reprogrammieren bekannt ist.
Was die Daten zeigen
Drei Teilnehmende erhielten die niedrigste Dosis. Alle drei tolerierten die Behandlung bis Tag 56. Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wurden direkt auf ER-100 zurückgeführt. Die gemeldeten Nebenwirkungen standen im Zusammenhang mit dem Injektionsverfahren, begleitend eingesetzten Kortikosteroiden oder bereits bestehenden Erkrankungen.
Bei zwei der drei Teilnehmenden wurden in der Gesichtsfeldmessung – also dem Bereich, den eine Person ohne Augenbewegung wahrnehmen kann – vorläufige Verbesserungssignale beobachtet; gemessen wird in Dezibel. Bei diesen beiden Personen verbesserten sich jeweils mindestens 28 Prozent der gemessenen Punkte im Gesichtsfeld um mehr als 4 dB. Die Forschenden betonen, dass es sich um eine Phase-1-Studie handelt. Die Befunde sind daher vorläufig und nicht dazu bestimmt, Wirksamkeit zu belegen.
Nächste Schritte
Auf Grundlage der Sicherheitsdaten empfahl das unabhängige Datensicherheits- und Überwachungsgremium, auf die nächste Dosisstufe zu eskalieren. Die Studie läuft weiter. Ob epigenetisches Reprogrammieren letztlich eine tragfähige Behandlung für Augenerkrankungen werden kann, müssen größere, kontrollierte Studien zeigen.
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